Nya resultat från GAD-vaccin studien! Ett vaccin mot typ 1 diabetes baserat på proteinet GAD visar effekt på nyinsjuknade barn, enligt LiU-forskare som nu presenterar sina resultat i tidskriften New England Journal of Medicine.

Johnny Ludvigsson, professor i pediatrik vid Linköpings universitet, har lett studien som finansieras av det svenska läkemedelsföretaget Diamyd Medical och Barndiabetesfonden.
Studien som genomförts på 70 barn i åldrarna 10 till 18 år tyder på att vaccinet kan bromsa nedbrytningen av de insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln. Effekten kvarstod i 30 månader. För nyinsjuknade barn skulle en vaccinering kunna innebära att de får lättare att kontrollera sitt blodsocker och att risken för komplikationer minskar, även om de måste ta insulin.

- Vi ser att effekten står kvar ännu efter två och ett halvt år. Det är mycket imponerande, säger Johnny Ludvigsson (bilden), professor i pediatrik vid Linköpings universitet och den som lett studien.
Diamyd, med den aktiva beståndsdelen GAD65, verkar via immunsystemet som ett skydd för de insulinproducerande cellerna. En vaccination i ett tidigt skede kan göra det lättare för patienten att hantera sin sjukdom och minska dess komplikationer.

Den nu avslutade studien har omfattat 70 barn i åldern 10-18 år vid åtta svenska kliniker. Hälften fick två injektioner av Diamyd, resten fick verkningslösa injektioner (placebo). Vid tre tillfällen – 15, 21 och 30 månader efter behandlingen – har patienternas egen förmåga att producera insulin undersökts. Resultaten visar en skillnad som vid 30-månadersuppföljningen är statistiskt säkerställd för insulinsekretion både på fastande mage och efter måltid.
- De senaste resultaten stärker hela idén, och nu kan vi ta ordentliga steg mot att inleda en fas III-studie på 306 barn från Sverige och flera europeiska länder. Jag ska också vara med och leda en studie i USA med lika många deltagare, säger Johnny Ludvigsson.

En fas III-studie är den avslutande delen av den kliniska prövning som alltid föregår ett godkännande av nya läkemedel.
Även om Diamyd skulle visa sig hålla måttet poängterar Ludvigsson att det inte är fulländat som vaccin hos redan insjuknade barn. Men om man kunde upptäcka den annalkande sjukdomen innan den brutit ut, skulle en vaccination kunna stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande cellerna och kanske förebygga många fall av typ 1-diabetes.
- Det förutsätter en allmän screening av barn, och det håller vi tillsammans med biofysiker vid universitetet på att utveckla tekniker för, säger Johnny Ludvigsson.

Enzymet GAD som utgör den aktiva substansen upptäcktes hos Linköpingsbarn i början av 1980-talet. Upptäckten publicerades bland annat i tidskriften Nature. Tillsammans med forskare i Köpenhamn undersökte Ludvigsson plasma som blev över från en blodseparation på en grupp patienter. Då upptäcktes ett antigen som fanns hos diabetesbarn men inte hos friska. Några år senare bekräftades att detta antigen var just enzymet glutaminsyredecarboxylas (GAD).
I Diamydstudien medverkar också LiU-forskarna Rosaura Casas och Maria Faresjö.